A terapia gênica refere-se a um conjunto de abordagens que envolvem a manipulação do material genético de uma pessoa (DNA ou RNA) para tratar ou prevenir uma doença.
Imagine que uma doença é causada por um gene que não funciona corretamente ou está faltando.
A terapia gênica tenta resolver esse problema introduzindo um novo material genético nas células do paciente.
O objetivo pode ser:
- Corrigir uma falha genética subjacente: Introduzir uma cópia funcional de um gene que está defeituoso ou ausente.
- Fazer a célula produzir uma proteína terapêutica: Inserir um gene que instrua a célula a produzir uma proteína necessária para a saúde que o corpo não está produzindo sozinho.
- Tornar as células mais eficazes contra doenças: Modificar geneticamente células, como as células imunes, para que elas lutem melhor contra uma doença, como o câncer.
Para entregar esse novo material genético nas células corretas, os cientistas frequentemente usam “vetores”.
Pense neles como pequenos “veículos de entrega”.
Muitas vezes, vetores virais são usados após serem modificados para serem inofensivos.
Eles são bons em entrar nas células e podem ser “treinados” para levar o material genético desejado.
A edição genética é um tipo mais específico e preciso de terapia gênica.
Em vez de apenas adicionar um gene, a edição genética envolve a modificação direta da sequência de DNA existente do paciente.
É como ter uma ferramenta de edição de texto muito avançada para o genoma.
As ferramentas de edição genética mais conhecidas são sistemas como o CRISPR-Cas9.
O CRISPR-Cas9 age como “tesouras moleculares” ou um “editor de texto” para o DNA. Essas ferramentas podem ser guiadas para um local específico no DNA. Lá, elas podem cortar a dupla hélice do DNA em um ponto definido.
Depois do corte, os mecanismos de reparo natural da célula entram em ação.
Os pesquisadores podem usar esse processo para:
- Corrigir mutações genéticas: Reparar um “erro de digitação” no código genético.
- Remover genes defeituosos: Cortar e remover uma seção de DNA que está causando a doença.
- Inserir novos segmentos de DNA: Adicionar um novo pedaço de DNA no local do corte.
Os vetores virais adenoassociados (AAV) são exemplos comuns e importantes usados hoje.
A principal diferença entre essas duas técnicas pode ser vista assim: a terapia gênica tradicional pode ser como adicionar um livro correto a uma biblioteca que tem um livro defeituoso (o corpo agora tem a informação certa, mas a errada ainda está lá). A edição genética, especialmente com ferramentas como CRISPR, é como ir direto ao livro defeituoso, encontrar a página e o parágrafo exato, e corrigir o erro de digitação (modificando o DNA existente).
Ambas as abordagens, no entanto, compartilham o objetivo final. Elas visam ir além do tratamento dos sintomas. O foco é tratar a causa raiz das doenças, especialmente aquelas que têm uma base genética.
Os avanços em terapia gênica e edição genética nos últimos anos foram realmente impressionantes e exponencial.
Descobertas recentes impulsionaram o campo de maneira significativa, superando barreiras que existiam há muito tempo.
Em conclusão, os novos tratamentos genéticos para doenças, impulsionados pelos rápidos avanços em terapia gênica e edição genética, representam um potencial revolucionário para a medicina.
As notícias animadoras sobre CRISPR no tratamento de doenças e os resultados recentes de tratamento genético comprovam que intervir no nível fundamental do nosso DNA não é mais apenas um conceito de laboratório, é uma realidade que está impactando vidas.
Desde o tratamento de doenças genéticas raras que antes não tinham opções eficazes, até a exploração de terapias para condições crônicas complexas que afetam milhões, a capacidade de corrigir, adicionar ou modificar genes está abrindo caminhos inéditos para o tratamento e, em alguns casos, a cura.
Embora desafios significativos ainda existam – sejam eles técnicos relacionados à entrega e segurança, ou econômicos relacionados ao custo e acesso, ou éticos relacionados à equidade e aos limites da edição genética – a trajetória de desenvolvimento é clara e rápida.
As doenças tratadas com terapia gênica hoje são apenas o começo, pois a lista está em constante crescimento.
À medida que as pesquisas sobre cura genética avançam, impulsionadas por inovações como o CRISPR e a melhoria contínua dos vetores, as esperanças para o futuro da medicina nunca foram tão palpáveis.
Estamos, sem dúvida, à beira de uma nova era na saúde. Uma era onde a capacidade de corrigir erros em nosso próprio código genético pode transformar fundamentalmente a forma como prevenimos e tratamos doenças.
Essa promessa acena para um futuro com vidas mais longas, saudáveis e plenas para as próximas gerações.
É um momento emocionante na história da medicina.
Fonte:https://medicinaconsulta.com.br/novos-tratamentos-geneticos-doencas/#h-c...
